東北大学技術：筋ジストロフィーの治療薬候補：T16-108

筋細胞膜修復の過程ではdysferlin蛋白が損傷部位に集積する。
筋ジストロフィーの一種であるdysferlin異常症ではdysferlin遺伝子変異が見出される。発明者らの検討により膜修復分子dysferlin蛋白にエネルギー代謝を制御するとされている分子AMPKが結合することが明らかとなった。AMPK活性化剤の一つであるメトホルミンの投与によりdysferlin異常症における細胞膜の修復機能低下が改善することがわかった。
本発明はAMPK活性化剤の一つであり糖尿病治療薬として知られるメトホルミンを細胞膜修復の活性化剤として利用し、筋ジストロフィーをはじめとする筋疾患や細胞膜脆弱性を呈する各種疾患の治療薬とすることを提案するものである。 （詳細を見る）