＜Live webinar＞シンプルウェスタンを用いた、全長およびマイクロジストロフィンでの迅速かつ再現性のある定量化について

最も致命的な筋骨格系疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、X連鎖遺伝子ジストロフィンの変異によって引き起こされます。 DMDの患者は、2〜6歳で運動マイルストーンの発達が遅れ、10代前半までに車椅子に拘束されます。マイクロジストロフィンを使用した新しい遺伝子置換療法は、前臨床試験およびヒト試験において、DMDの疾患負荷を軽減する大きな可能性を示しています。マイクロジストロフィン療法を検証する際の重要な側面は、治療後にジストロフィンの筋肉で発現するマイクロジストロフィンの量を、正常な被験者の完全長のジストロフィンの量と定量化して比較することです。

このGENウェビナーでは、SimpleWestern を使用して、全身のマイクロジストロフィン遺伝子導入後に収集された80の異なる筋肉サンプル、および正常な筋肉からの全長ジストロフィンにおけるマイクロジストロフィン発現評価法について説明します。Simple Westernが 既知の最大のヒト遺伝子であるマイクロジストロフィン、および完全長ジストロフィンを迅速かつ再現性よく定量化するための優れた分析ツールであることがご理解いただけると思います。